Video
Brajan Made, koji boluje od metaboličke bolesti zvane Hanterov sindrom, intravenozno je primio milijarde kopija korektivnog gena i genetički alat koji treba da isiječe njegov DNK na tačno određenom mjestu, piše AP.
Preporučeno
Made je rekao da je spreman na rizik. Za oko mjesec se mogu očekivati prve naznake da li je terapija uspjela, a za tri mjeseca će testovi dati konačan odgovor. Ukoliko bude uspješno, to će biti velik podstrek za novo polje genske terapije.
Naučnici su i ranije mijenjali ljudske gene, ali su to činili u laboratoriji, na izvađenim ćelijama koje su potom vraćali u pacijente. Postoje i genske terapije koje ne uključuju izmjene DNK. Ipak, te metode mogu biti korišćene samo za nekoliko bolesti. Neke daju rezultate koji nisu trajni. Druge ubacuju novi gen u DNK kao “rezervu” ali nemaju kontrolu nad tim gdje će se gen ubaciti, što može dovesti do drugih problema, poput raka.
Sa novom metodom, međutim, genske izmjene se dešavaju precizno i unutar tijela. Nalik slanju minijaturnog hirurga koji postavlja gen tačno gdje treba, piše AP.
“Isiječemo DNK, otvorimo ga, ubacimo gen, zakrpimo. Nevidljivo zarastanje. To postane dio vašeg DNK i tu je do kraja vašeg života”, rekla je Sendi Mekre, predsjednica kompanije koja testira novi metod u liječenju dve metaboličke bolesti i hemofilije.
To znači da nema povratka niti načina da se isprave greške načinjene izmjenom gena. Eksperti smatraju da iako se ne mogu znati svi rizici istraživanja treba da se nastave zbog neizlječivih bolesti, prenosi AP.
Te metaboličke bolesti ima manje od 10.000 ljudi na svijetu, djelimično i zato što mnogi umru veoma mladi. Onima koji, kao i Made, imaju Hanterov sindrom nedostaje gen koji proizvodi enzim koji rastvara određene ugljene hidrate, pa se oni talože u ćelijama i izazivaju haos u čitavom tijelu. AP navodi da pacijenti sa tom bolešću često imaju prehlade i ušne infekcije, izobličene crte lica, gubitak sluha, srčane probleme, probleme s disanjem, kožom i očima, kostima i zglobovima, crijevima, mozgom. Mnogi cio život provedu u kolicima.
Nedjeljne doze nedostajućeg enzima mogu da olakšaju neke od simptoma, ali one koštaju između 100.000 i 400.000 dolara godišnje i ne sprječavaju oštećenja mozga. Made je tokom života imao 26 operacija zbog najrazličitijih zdravstvenih problema.
Genske izmjene neće popraviti već načinjenu štetu, ali bi zbog njih mogla nestati potreba za nedjeljnim tretmanima enzimom. Krajnji cilj istraživanja je liječenje sasvim male djece, kod kojih nije nastupilo mnogo oštećenja, piše AP.
Alat za rad na DNK se sastoji od novog gena i dva posebna proteina, koji su poput molekularnih makaza koje traže i sijeku DNK na tačno određenom mjestu. Gen i proteini su ubačeni u modifikovani virus koji se unosi intravenski i potom ih prenosi do jetre gde ćelije dalje pripremaju korektivni gen a proteini ga smeštaju na mjesto.
Izvor: nedeljnik.rs
